À propos de l’étude COMPASS PWS
L’objectif de l’étude COMPASS PWS est d’en apprendre davantage sur un médicament à l’étude chez des participant(e)s atteint(e)s du syndrome de Prader-Willi (SPW) associé à une hyperphagie (appétit excessif). Environ 170 familles prendront part à l’étude dans des cliniques de recherche dans le monde entier.
Le médicament à l’étude évalué dans le cadre de cette étude est appelé carbétocine sous forme de vaporisateur nasal (ou ACP-101). La carbétocine se lie aux récepteurs de l’ocytocine avec une plus grande sensibilité que l’ocytocine, une hormone naturelle. Dans le cadre de l’étude, la carbétocine sous forme de vaporisateur nasal ou le placebo sont inhalés par le nez trois fois par jour.
Regarder une courte vidéo sur l’étude.
Qui peut participer à l’étude?
- être âgé(e) de 5 à 30 ans au début de l’étude;
- avoir un appétit accru;
- vivre avec un(e) aidant(e) en mesure de l’accompagner aux rendez-vous de l’étude;
- ne pas avoir pris d’ocytocine, de desmopressine (DDAVP) ou de tésofensine dans les 6 mois précédant le début du traitement de l’étude.
D’autres examens seront effectués et les antécédents médicaux des participant(e)s seront vérifiés pour déterminer leur admissibilité.
À quoi dois-je m’attendre lors des rendez-vous de l’étude?
Cette étude durera environ 19 semaines. Elle comprendra un maximum de 5 rendez-vous à la clinique de l’étude et jusqu’à 2 appels téléphoniques ou vidéo.
Période de sélection
(jusqu’à 3 semaines)
Des examens seront effectués et les antécédents médicaux des participant(e)s seront passés en revue pour confirmer qu’ils/elles peuvent participer à l’étude.
Période de traitement de l’étude
(12 semaines)
Les participant(e)s admissibles seront réparti(e)s aléatoirement pour recevoir le traitement de l’étude par le médicament à l’étude ou un placebo (une substance inactive) et devront noter toutes les doses du traitement de l’étude dans un journal. Les participant(e)s et les aidant(e)s assisteront à 5 rendez-vous à la clinique de l’étude et à 1 appel téléphonique prévu pendant la période de traitement de l’étude.
Étude de prolongation ouverte ou suivi
Après l’étude principale, les participant(e)s seront invité(e)s à s’inscrire à l’étude COMPASS PWS OLE, une étude de prolongation ouverte à long terme dans laquelle tou(te)s les participant(e)s recevront la carbétocine sous forme de vaporisateur nasal (le médicament de recherche) pendant au plus 36 mois.
Les participant(e)s qui ne participent pas à l’étude de prolongation ouverte recevront un deuxième appel téléphonique 30 jours après la dernière dose du médicament de l’étude pour assurer le suivi de leur état de santé.
À propos des études cliniques
Une étude clinique (parfois aussi appelée essai clinique) est une étude de recherche conçue pour déterminer l’innocuité et l’efficacité d’un médicament à l’étude (aussi appelé médicament de recherche) dans le traitement d’une maladie ou d’un problème de santé. « De recherche » signifie que le médicament n’a pas été approuvé pour que les médecins puissent le prescrire aux patient(e)s. Les organismes de réglementation et les autorités sanitaires utilisent les renseignements tirés des études cliniques pour les aider à décider si un médicament de recherche ou médicament à l’étude doit être mis à la disposition des patient(e)s.
Avant qu’il soit possible d’inscrire des participant(e)s à une étude clinique, celle-ci doit être examinée et approuvée par un comité d’examen d’établissement (CEE) ou un comité d’éthique de la recherche (CER). Il s’agit de groupes de scientifiques, de médecins et de membres de la communauté qui contribuent à s’assurer que l’étude est menée en toute sécurité et que les droits des participant(e)s sont protégés. Les études cliniques sont réalisées par des professionnels de la santé qualifiés qui surveillent l’état de santé des participant(e)s pendant l’étude.