Informationen zur COMPASS PWS-STUDIE
In der COMPASS PWS-Studie sollen die Kenntnisse über ein Studienmedikament bei teilnehmenden Personen mit Prader-Willi-Syndrom (PWS), bei denen Hyperphagie (übermäßiger Appetit) auftritt, erweitert werden. An der Studie nehmen weltweit etwa 170 Familien an Prüfzentren teil.
Das Studienmedikament, das in dieser Studie getestet wird, heißt Carbetocin Nasenspray (oder ACP-101). Carbetocin bindet an die Oxytocin-Rezeptoren mit größerer Empfindlichkeit als Oxytocin, ein natürlich vorkommendes Hormon. In der Studie werden Carbetocin Nasenspray oder Placebo dreimal täglich durch die Nase inhaliert.
Sehen Sie sich ein kurzes Video über die Studie an.
Wer kann an der
Studie teilnehmen?
Um teilnehmen zu können, müssen Sie eine Diagnose Prader-Willi-Syndrom (PWS) haben und die folgenden Voraussetzungen erfüllen:
- Alter 5–30 Jahre (zu Studienbeginn)
- übermäßiger Appetit
- mit einer Betreuungsperson leben, die mit der teilnehmenden Person an den Studienterminen teilnehmen kann
- innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung keine Anwendung von Oxytocin, Desmopressin (DDAVP) oder Tesofensin
Durch verschiedene Tests und anhand der Krankengeschichte der teilnehmenden Person wird festgestellt, ob sie für die Studie geeignet ist.
Was erwartet mich bei den Studienterminen?
Diese Studie dauert etwa 19 Wochen. Sie umfasst maximal 5 Termine im Prüfzentrum sowie bis zu 2 Telefon- oder Videoanrufe.
Voruntersuchungszeitraum
(bis zu 3 Wochen)
Durch verschiedene Tests und anhand der Krankengeschichte der teilnehmenden Person wird festgestellt, ob sie für die Studie geeignet ist.
Behandlungszeitraum
(12 Wochen)
Für die Studie geeignete teilnehmende Personen werden nach dem Zufallsprinzip einer Studienbehandlung mit dem Studienmedikament oder einem Placebo (einer inaktiven Substanz) zugewiesen und müssen alle Dosen der Studienbehandlung in einem Tagebuch festhalten. Teilnehmende Personen und Betreuungspersonen müssen während des Behandlungszeitraums zu 5 Terminen in das Prüfzentrum kommen und haben einen geplanten Telefonanruf.
Offene Verlängerungsstudie oder Nachbeobachtungszeitraum
Nach der Hauptstudie werden die teilnehmenden Personen eingeladen, sich für COMPASS PWS OLE anzumelden, eine langfristig angelegte, offene Verlängerungsstudie, bei der alle teilnehmenden Personen bis zu 36 Monate lang Carbetocin Nasenspray (das Studienmedikament) erhalten.
Teilnehmende Personen, die nicht an der offenen Verlängerungsstudie teilnehmen, werden 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zur Überprüfung ihres Gesundheitszustands ein zweites Mal telefonisch kontaktiert.
Informationen zu klinischen Studien
Eine klinische Studie (manchmal auch als klinischer Versuch bezeichnet) ist eine Forschung, mit der untersucht werden soll, ob ein Studien- oder Prüfmedikament für die Behandlung einer Erkrankung sicher und wirksam ist. „Prüfmedikament“ bedeutet, dass ein Medikament noch nicht zur Verordnung durch Ärzt*innen an Patient*innen zugelassen ist. Die Zulassungs- und Gesundheitsbehörden nutzen die in klinischen Studien gesammelten Informationen, um zu entscheiden, ob ein Prüf- oder Studienmedikament zur Behandlung von Patient*innen eingesetzt werden darf.
Bevor eine klinische Studie teilnehmende Personen aufnehmen kann, muss sie von einer Ethikkommission (EK) geprüft und genehmigt werden. Diese setzt sich aus Gruppen von Wissenschaftler*innen, Ärzt*innen und Mitgliedern der Gemeinschaft zusammen und gewährleistet, dass die Studie sicher durchgeführt wird und die Rechte der teilnehmenden Personen gewahrt werden. Klinische Studien werden von qualifizierten medizinischen Fachkräften durchgeführt, die den Gesundheitszustand der teilnehmenden Personen während der gesamten Studie überwachen.