El estudio COMPASS PWS
El objetivo del estudio COMPASS PWS es probar un medicamento del estudio en participantes con síndrome de Prader-Willi (SPW) que presentan hiperfagia (apetito excesivo). Participarán unas 170 familias en centros de investigación de todo el mundo.
La carbetocina se une a los receptores de oxitocina con mayor sensibilidad que la oxitocina, una hormona natural. En el estudio, la carbetocina en aerosol nasal o un placebo se inhalan por la nariz tres veces al día.
Vea un breve vídeo sobre el estudio.
¿Quién puede participar en el estudio?
Para poder participar, debe tener un diagnóstico de síndrome de Prader-Willi (SPW) y:
- tener una edad comprendida entre los 5 y los 30 años al inicio del estudio;
- tener más apetito;
- vivir con un cuidador que pueda asistir a las visitas del estudio con el participante;
- no haber utilizado oxitocina, desmopresina (DDAVP) ni tesofensina en los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
Se harán otras pruebas y se revisarán los antecedentes médicos del participante para determinar si reúne los requisitos para participar en el estudio.
¿Qué puedo esperar en las visitas del estudio?
Este estudio durará aproximadamente 19 semanas. Constará de un máximo de 5 visitas al centro de estudio, así como de hasta 2 llamadas telefónicas o videollamadas.
Período de selección
(hasta 3 semanas)
Se llevarán a cabo algunas pruebas y se revisarán los antecedentes médicos del participante para confirmar si puede formar parte del estudio.
Período de tratamiento del estudio
(12 semanas)
Los participantes idóneos serán asignados aleatoriamente al tratamiento del estudio con el medicamento en estudio o un placebo (una sustancia inactiva) y tendrán que registrar todas las dosis del tratamiento del estudio en un diario. Los participantes y los cuidadores deberán asistir a 5 visitas al centro del estudio y atender 1 llamada telefónica programada durante el período de tratamiento del estudio.
Estudio de extensión sin ocultación o seguimiento
Después del estudio principal, se invitará a los participantes a que continúen en COMPASS PWS OLE, un estudio de extensión sin ocultación y a largo plazo en el que todos los participantes recibirán carbetocina en aerosol nasal (el medicamento en estudio) durante un máximo de 36 meses.
Los participantes que no continúen en el estudio de extensión sin ocultación recibirán una segunda llamada telefónica 30 días después de su última dosis del medicamento del estudio para hacerles un seguimiento de su estado de salud.
Información sobre los estudios clínicos
Un estudio clínico (a veces denominado ensayo clínico) es una investigación diseñada para comprobar si un medicamento en estudio (también llamado medicamento en investigación) es seguro y eficaz para el tratamiento de una enfermedad o afección médica. «En investigación» hace referencia a un medicamento que no ha sido aprobado para que los médicos lo receten a sus pacientes. Las autoridades reguladoras y sanitarias utilizan la información recopilada en los estudios clínicos para decidir si un medicamento en investigación o en estudio puede ponerse a disposición de los pacientes.
Antes de que se puedan incluir participantes en un estudio clínico, un Comité de Ética (CE) debe revisarlo y autorizarlo. Estos comités están formados por grupos de científicos, médicos y miembros de la comunidad que ayudan a garantizar que el estudio se lleva a cabo de forma segura y que se protegen los derechos de los participantes. Los estudios clínicos los llevan a cabo profesionales médicos cualificados que supervisan la salud de los participantes durante el estudio.