ESTUDIO COMPASS PWS
El propósito del estudio COMPASS PWS es obtener más información sobre un medicamento en fase de investigación en participantes con síndrome de Prader-Willi (SPW) que tienen hiperfagia (apetito excesivo). Alrededor de 170 familias participarán en centros de investigación a nivel mundial.
El medicamento en investigación que se está evaluando en este estudio se llama carbetocina en aerosol nasal (o ACP-101). La carbetocina se une a los receptores de oxitocina con mayor sensibilidad que la oxitocina, una hormona natural. En el estudio, la carbetocina en aerosol nasal o el placebo se inhalan por la nariz tres veces al día.
Vea un breve video sobre el estudio.
¿Quién puede participar en el estudio?
Para ser elegible debe tener un diagnóstico de síndrome de Prader-Willi (SPW) y:
- Tener entre 5 y 30 años al inicio del estudio.
- Tener aumento del apetito.
- Vivir con un cuidador que pueda asistir a las visitas del estudio con el participante.
- No haber usado oxitocina, desmopresina (DDAVP) ni tesofensina dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
Se realizarán otras pruebas y se revisarán los antecedentes médicos del participante para determinar la elegibilidad.
¿Qué puedo esperar en las visitas del estudio?
Este estudio durará aproximadamente 19 semanas. Implicará un máximo de 5 visitas al centro del estudio, así como hasta 2 llamadas telefónicas o videollamadas.
Período de selección
(hasta 3 semanas)
Se completarán las pruebas y se revisarán los antecedentes médicos del participante para confirmar que puede participar en el estudio.
Período de tratamiento del estudio
(12 semanas)
Los participantes elegibles serán asignados aleatoriamente al tratamiento del estudio con el medicamento del estudio o con un placebo (una sustancia inactiva) y deberán registrar todas las dosis del tratamiento del estudio en un diario. Los participantes y cuidadores deberán asistir a 5 visitas a la clínica del estudio y tener 1 llamada telefónica programada durante el período de tratamiento del estudio.
Estudio de extensión abierto o seguimiento
Después del estudio principal, se invitará a los participantes a inscribirse en COMPASS PWS OLE, un estudio de extensión abierto a largo plazo en el que todos los participantes recibirán carbetocina en aerosol nasal (el medicamento del estudio) durante un máximo de 36 meses.
Los participantes que no continúen en el estudio de extensión abierto recibirán una segunda llamada telefónica 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio para realizar un seguimiento de su estado de salud.
Acerca de los estudios clínicos
Un estudio clínico (a veces llamado ensayo clínico) es una investigación diseñada para evaluar si un medicamento del estudio (también conocido como medicamento en fase de investigación) es seguro y efectivo para el tratamiento de una enfermedad o trastorno médico. “En fase de investigación” significa que un medicamento no ha sido aprobado para que los médicos lo receten a los pacientes. Las autoridades reguladoras y sanitarias utilizan la información recopilada de los estudios clínicos para decidir si un medicamento en fase de investigación o en estudio debe ponerse a disposición de los pacientes.
Antes de que un estudio clínico pueda inscribir participantes, debe ser revisado y aprobado por un Comité de Revisión Institucional (CRI) o un Comité de Ética (CE). Estos son grupos de científicos, médicos y miembros de la comunidad que ayudan a garantizar que el estudio se realice de manera segura y que se protejan los derechos de los participantes. Los estudios clínicos están a cargo de profesionales médicos calificados que monitorean la salud de los participantes durante el estudio.